细胞和基因疗法开发

细胞和基因疗法（CGT）是一种医学变革性的新兴领域，旨在通过恢复或修复细胞或基因来治疗疾病。虽然细胞和基因疗法都旨在修复遗传性或后天性疾病的内在病因，但二者的作用机制却不同。尽管细胞与基因疗法在临床应用领域仍处于起步阶段，但新型细胞和基因疗法的研究和开发正在迅速发展。如今，越来越多的CGT应用已从研发阶段陆续进入临床试验及后续阶段。这些应用领域的研发需要用到大量高质量细胞。搅拌釜式生物反应器能够超越传统2D培养系统的性能极限，促进高效细胞扩增。

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从科学概念到新疗法开发

Eppendorf在上游生物工艺领域拥有数十年的丰富经验，并在此基础之上研发出了一流的生物工艺装置。近十年来，Eppendorf一直致力于通过搅拌釜式生物反应器推动干细胞培养技术的发展。在将基础研究成果转化为商业上可行的细胞和基因疗法时，细胞培养过程的可扩展性、稳定性、质量和成本效益至关重要。Eppendorf致力于为您的强大上游生物工艺提供支持，助您成功开发细胞和基因疗法。欢迎联系我们，了解更多信息！

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Eppendorf 生物工艺产品应用于CGT

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生物工艺资源指南

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应用文献合集

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细胞疗法

细胞疗法旨在利用细胞治疗技术来治疗疾病。它也可用于修复或替换受损组织。在该疗法中，细胞在注入患者体内之前将进行体外培养和修饰（如果需要）。细胞可以来源于患者自身（即“自体细胞”）或健康供体（即“同种异体细胞”）。在细胞疗法中，干细胞是目前使用最为广泛的细胞类型之一。这些未分化细胞能够分化成体内几乎任何类型的细胞，为再生医学带来了巨大价值。

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基因疗法

基因疗法旨在通过引入遗传物质来替代、增强或抑制疾病相关基因的功能，从而恢复其异常或功能失调的表达模式。基因疗法旨在实现对疾病的长期治疗或预防，包括某些类型的癌症、遗传性疾病和病毒性疾病。据估计，人类约有1万种疾病是由单基因突变引起的，而基因疗法可以治疗其中许多疾病。体外基因疗法需要从患者体内取出特定靶细胞，对其进行基因修饰后再移植回患者体内。由于CAR-T等细胞疗法应用依赖于体外基因编辑，因此体外基因疗法是一个与细胞疗法相关的重要交叉领域。体内基因疗法需要将基因直接转移到患者体内，是治疗单基因疾病的理想方法。在该疗法中，遗传物质将转移到患者细胞内，目的是恢复细胞正常功能。

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混合疗法

某些细胞和基因疗法采用混合方法来对抗疾病，因此既是细胞疗法也是基因疗法。它们通过编辑特定类型细胞内的基因并将其引入体内来发挥作用。嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法是一种用于治疗血液瘤的新技术，包括淋巴瘤、某些类型的白血病和多发性骨髓瘤。在该疗法中，将T细胞从患者血液中分离，然后通过基因编辑添加一种针对患者特定癌症表型高度个性化的特异性受体（CAR）。输回患者体内后，新的基因工程CAR-T细胞能够识别并攻击癌细胞。类似的工程免疫细胞方法包括肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）和肿瘤特异性T细胞受体（TCR）修饰的T细胞。