Desenvolvimento de Terapia Celular e Gênica

As técnicas de terapia celular visam tratar doenças, aproveitando as células para administrar o tratamento. Alternativamente, a terapia celular pode ser usada para reparar ou substituir o tecido danificado. Na terapia celular, as células são cultivadas e, se necessário, modificadas fora do corpo do paciente antes de serem infundidas no paciente. As células podem ser originárias do próprio paciente (células autólogas) ou de um doador saudável (células alogênicas). As células tronco são um dos tipos de células mais amplamente utilizadas para terapia celular atualmente. Essas células indiferenciadas agregam grande valor à medicina regenerativa por sua capacidade de se diferenciar em quase qualquer tipo de célula do corpo.

A terapia gênica visa restaurar padrões de expressão anormais ou disfuncionais de um gene relacionado à doença, introduzindo material genético para substituir, aumentar ou silenciar sua função. A terapia gênica pretende alcançar o tratamento duradouro ou a prevenção de doenças, incluindo certos tipos de câncer, distúrbios hereditários e doenças virais. Estima-se que aproximadamente 10.000 doenças humanas são causadas por uma mutação em um único gene, e a terapia gênica pode representar uma opção terapêutica para muitas delas. A terapia gênica ex vivo é a remoção de células-alvo específicas de um paciente, que, então, sofrerão modificação genética antes de serem transplantadas de volta no paciente. Este é um cruzamento importante com a terapia celular, pois aplicações, tais como a terapia com células CAR-T, dependem da edição de genes ex vivo. A terapia gênica in vivo envolve a transferência de genes diretamente para um paciente e é ideal para distúrbios monogenéticos. Ela envolve a transferência de material genético para as células de um paciente com o objetivo de restaurar a função normal.

Algumas terapias celulares e gênicas adotam uma abordagem híbrida para combater doenças e podem ser consideradas terapias tanto celulares quanto gênicas. Elas funcionam editando genes dentro de tipos específicos de células e inserindo-os no corpo. A terapia com células T do receptor de antígeno quimérico (CAR) é uma nova técnica usada no tratamento de cânceres de sangue, incluindo linfomas, alguns tipos de leucemia e mieloma múltiplo. As células T são isoladas do sangue de um paciente e, em seguida, geneticamente modificadas com a adição de um gene para um receptor especial (CAR), que é altamente personalizado para o fenótipo de câncer específico de um paciente. Uma vez administradas de volta ao paciente, as células CAR-T recém-modificadas são capazes de reconhecer e atacar as células cancerígenas. Abordagens semelhantes de células imunes modificadas incluem linfócitos infiltrantes de tumor (TILs) e células T modificadas por receptores de células T específicas de tumores (TCR).